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Beenakker EAC et coll. : “Intermittent Prednisone Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Controlled Trial”. Arch Neurol., 2005 ; 62 : 128-132
Publié en septembre 2005
La corticothérapie intermittente est utilisée dans le traitement symptomatique de la dystrophie musculaire de Duchenne, dans le but de prolonger le plus possible la déambulation dans des conditions favorables. Néanmoins, les effets indésirables de cette stratégie thérapeutique sont loin d’être négligeables, au point que l’on peut s’interroger à juste titre sur son rapport bénéfice/risque.
Un essai randomisé, de type croisé, a inclus 17 jeunes malades ambulatoires (âge : 5 à 8 ans) atteints de cette dystrophie musculaire. Ceux-ci ont reçu au cours de deux phases thérapeutiques de 6 mois chacune, soit de la prednisone (0,75 mg/kg/jour), soit un placebo, ceci pendant les 10 premiers jours de chaque mois. Les deux phases ont été espacées d’une période de wash-out de 2 mois. La fonction musculaire a été évaluée au moyen de tests simples, qu’il s’agisse du temps mis pour parcourir 9 mètres en courant ou pour monter 4 marches, voire tout simplement du passage de la position allongée à la position debout.
Au terme de 6 mois de corticothérapie, les performances fonctionnelles se sont améliorées significativement par rapport à la phase placebo, qu’il s’agisse de la course de 9 mètres (p=0,005) ou de la montée de 4 marches (p=0,02). Les évènements indésirables, quoique présents, n’ont pas altéré la qualité de vie.
Cette étude croisée démontre que la corticothérapie intermittente ralentit sensiblement la détérioration de la fonction musculaire chez les malades atteints d’une dystrophie musculaire de Duchenne. Le rapport bénéfice/risque de ce traitement semble être suffisant pour qu’il soit utilisé à court terme dans cette optique, dans le but de maintenir la déambulation le plus longtemps possible et d’améliorer un tant soi peu la qualité de vie.
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