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Nick Bishop, South Yorks, United Kingdom Treatment modalities in pediatric bone disease
Publié en juillet 2006
Les pathologies osseuses principales de l'enfant sont représentées par l'ostéogénèse imparfaite, les ostéoporoses primaires ou secondaires dans le cadre de pathologies malignes, le rachitisme, l'ostéopétrose. La prise en charge multidisciplinaire de ces patients est indispensable (médicale, chirurgicale, nutritionnelle…). Les biphosphonates ont actuellement une place centrale dans la prise en charge de ces patients mais d'autres traitements peuvent être envisagés tels que l'hormone de croissance, la supplémentation en vitamine D, calcium et phosphore et dans certains cas la greffe de moelle osseuse.
Dans l'ostéogénèse imparfaite, les différentes études montrent une augmentation de la masse osseuse d'environ 40 à 50% ainsi qu'une diminution de la fréquence des fractures. La plupart rapportent aussi une augmentation de la hauteur vertébrale, une diminution des marqueurs osseux, une diminution de l'intensité des douleurs et une amélioration globale de la mobilité. Au niveau osseux, on constate une augmentation de l'épaisseur corticale (tant sur l'aspect radiologique que sur les biopsies). Il reste cependant quelques incertitudes quant au type de biphosphonate le plus approprié, la dose, la voie d'administration (per os ou intra-veineux) et le risque à long terme de l'accumulation du produit.
Le rachitisme est très fréquent, d'origine carentielle dans la majorité des cas : la carence en vitamine D est l'étiologie la plus fréquente mais des défauts de calcium ou de phosphore peuvent aussi avoir des conséquences pathologiques. En-dehors de la supplémentation habituelle en vitamine D et calcium, il faut parfois y associer un apport phosphoré, recommandé ici à 30 mg/kg/jour en plusieurs prises égales à distance des repas.
La greffe de moelle osseuse est le traitement principal de l'ostéopétrose, les cellules mésenchymateuses greffées remplaçant les ostéoblastes défectueux. Sans greffe, ces enfants ont une mortalité de 70% à 6 ans, le traitement par l'interféron gamma permettant une survie dans l'attente de la greffe. La greffe de moelle osseuse permet jusqu'à 73% de survie à 5 ans dans le cadre d'une greffe HLA identique, ce taux diminuant jusqu'à 24% en cas de donneur apparenté non HLA-identique. Par analogie, 7 enfants atteints d'ostéogenèse imparfaite ont eu une greffe de moelle osseuse: en dehors des problème de toxicité et de réaction de rejet, il semble qu'il y ait peu d'intérêt sur la qualité de l'os, les fractures ou la taille finale en comparaison avec les biphosphonates. Actuellement, 6 patients sur les 7 greffés sont de nouveau traités par biphosphonates.
Le traitement principal reste donc les biphosphonates, l'avenir résidant peut-être dans la thérapie génique.
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